Hvorfor en kohortundersøkelse?
Den beste måten å finne ut om en spesifikk eksponering kan være årsak til en spesifikk sykdom er å gjøre kontrollerte, randomiserte forsøk. Av etiske, praktiske og økonomiske årsaker er dette vanskelig i mange situasjoner. Den nest beste designen er kohortundersøkelsen, der man først samler inn data om mulige årsaksfaktorer, følger personene fremover i tid og så registrerer hvem som utvikler ulike sykdommer, men uten noen form for intervensjon. Ulempen i forhold til de eksperimentelle undersøkelsene er at man ikke har kontroll over forstyrrende faktorer (konfundere) som ikke lar seg måle i undersøkelsen, men som kan påvirke sykdomsrisikoen og samvarierer med eksponeringsfaktorene man er opptatt av å studere.
Men det er mange fordeler – den viktigste er at det er mulig å studere mange endepunkter og eksponeringer samtidig. For eksempel kan man beskrive alle de ulike helsekonsekvensene som kan knyttes til én eksponering. Eller omvendt – man kan beskrive en lang rekke eksponeringer samtidig for én og samme sykdom. Ved å ha et høyt antall deltakere vil resultatene bli pålitelige i statistisk forstand, også for relativt sjeldne sykdommer. Fordi undersøkelsen omfatter hele landet og rekrutteringen pågår i mange år (1999 – 2007), oppnås det stor variasjon i eksponeringene, som kan fanges opp gjennom spørreskjemaene eller ved analyser av biologisk materiale.
For de fleste komplekse sykdommer tenker man seg at tilstanden provoseres frem hos genetisk disponerte personer når de utsettes for bestemte miljøpåvirkninger i en spesiell periode. Man har bare i liten grad hatt datamaterialer der disse hypotesene har kunnet etterprøves. Det letes etter gener som er assosiert med sykdom, men til tross for kartleggingen av det humane genom har det vært vanskelig å bekrefte mange av forskningsresultatene fra genetisk epidemiologi Noe av dette kan trolig tilskrives at undersøkelsene har vært små, at de ikke har inneholdt informasjon om miljøfaktorer og at de har hatt en svakere familiedesign enn mor-og-barn-undersøkelsen.
I tillegg til årsaksforskning kan en kohort brukes til undersøkelser av det kliniske forløp av sykdom, til observerende studier av effekter av ulike behandlinger og helsetjenester og til mer grunnleggende undersøkelser av patogenese gjennom analyser av genekspresjon og proteinmønstre.
På forhånd er det ikke mulig å gjette seg til hva som er morgendagens faglige problemstillinger som dette datasettet skal betjene. Slik skiller protokollen for en generell kohortstudie seg mye fra en protokoll for eksperimentelle undersøkelser. Det kan heller ikke lages annet enn orienterende statistiske styrkeberegninger før man begynner. Med et utvalg på 100 000 vil man kunne belyse årsaker til de enkelte medfødte misdannelsene, som gjerne finnes hos omkring én av 1 000 fødte. For vanligere sykdommer betyr det at man kan dele opp materialet i undergrupper, for å se om det er kombinasjoner av spesifikke gener og miljøfaktorer som er sykdomsfremkallende.
Initiativtakerne til undersøkelsen og andre har imidlertid hatt en rekke spesifikke problemstillinger i tankene da studien ble planlagt. Dette har påvirket måten datainnsamlingen gjennomføres på, ikke minst valget av temaer i spørreskjemaene. I den lange utviklingsfasen har mange forskere kommet med innspill. Når er tiden inne for å høste av investeringene.