Diskusjon
Studien viser at over halvparten av alle barn med cerebral parese i Norge har fått behandling med botulinumtoksin A-injeksjoner innen seks års alder. Andelen som fikk slik behandling, var størst hos de med spastisk bilateral subtype og økte med stigende grad av funksjonsnedsettelse frem til grov- og finmotorisk funksjonsnivå III, mens andelen var klart lavere hos de med mest uttalt funksjonsnedsettelse (nivå V). Vi fant betydelige variasjoner i andelen barn som ble behandlet, dosering, metode for muskelidentifisering og bruk av sedasjon ved de ulike habiliteringssentrene i Norge.
En mulig forklaring på de store forskjellene mellom habiliteringssentrene i andelen barn som behandles med botulinumtoksin A, kunne være at funksjonsnivåene og andre pasientkarakteristika varierer mellom habiliteringssentrene. Variasjonen mellom sentrene forble imidlertid den samme når vi justerte for dette.
Styrker i studien er bruk av data fra Cerebral pareseregisteret som prospektivt registrerer pasienter. 88 % av alle barn med cerebral parese er inkludert i registeret, og dermed er populasjonen representativ for alle barn med cerebral parese i Norge (2). Det er imidlertid en svakhet at registeret ikke inneholder opplysninger om hvilke muskler som var behandlet med botulinumtoksin A, behandlingsintervall, dosering, klinisk effekt av behandlingen og tilleggsbehandling som bruk av ortoser og fysio-/ergoterapi.
Vi fant at andelen barn som fikk botulinumtoksin A-injeksjoner, var sammenlignbar med en tidligere norsk studie (8). Andelen barn behandlet med botulinumtoksin A i vår studie er høy sammenlignet med en nylig svensk studie som fant at bare ca. en tredel av barna i et nasjonalt oppfølgingsprogram hadde blitt behandlet ved 4–6 års alder (13). Vi kjenner ikke til andre studier der man har sett på hyppigheten av botulinumtoksin A-behandling i en total populasjon av barn med cerebral parese. Vi fant imidlertid at en mindre andel av barna med grovmotorisk funksjonsnivå V hadde fått behandling i vår studie (49 %) sammenlignet med hva som er foreslått i konsensusrapporten fra 2009 (75–100 %) (5).
50–70 % av barn med cerebral parese har påvirket håndfunksjon (14), men bare 30 % av barna i vår studie hadde fått botulinumtoksin A i overekstremitetene. Dette er tankevekkende, da en kunnskapsoversikt i 2013 viste at slik behandling i overekstremitetene i kombinasjon med ergoterapi har best dokumentert effekt (15).
Komorbiditet og en høyere totaldose botulinumtoksin A kan øke risiko for komplikasjoner og bivirkninger ved behandlingen, og barn med mer alvorlig funksjonsnedsettelse (grovmotorisk funksjonsnivå IV og V) og komorbiditet synes å ha økt risiko for alvorlige bivirkninger (1, 6, 9). Forklaringen på at barn med dårligst motorisk funksjon sjeldnere ble behandlet med botulinumtoksin A, kan derfor skyldes at man er mer redd for alvorlige bivirkninger hos denne gruppen (4, 5). Indikasjonen for å behandle barn med mest alvorlig funksjonsnedsettelse er vanligvis å redusere smerter og å lette stell, og vi kan spekulere på om barn med de mest alvorlige motoriske funksjonsnedsettelsene er underbehandlet. Baklofen ble imidlertid hyppigst gitt til barn med grovmotorisk funksjonsnivå V, men relativt få hadde likevel fått slik behandling.
Flere behandlingssteder benyttet kun palpasjon for muskelidentifisering selv om det er vist at palpasjon som metode kan redusere treffsikkerheten. Det er derfor anbefalt at botulinumtoksin A- injeksjoner til barn bør settes ultralydveiledet (4, 5).
Vi kan ikke med denne studien svare på hva det rette behandlingsnivået skal være, og de konsensusbaserte retningslinjene for behandling som er publisert, er i stor grad erfaringsbasert og lite spesifikke (4–6). Manglende kunnskapsbaserte retningslinjer for botulinumtoksin A-behandling er den mest sannsynlige årsaksforklaringen på de store forskjellene i behandlingspraksis som denne studien viser.