Diskusjon
Vi mener helsepolitiske tiltak internasjonalt og «orphan drug»-ordningen, som også Norge har implementert, reflekterer økt betalingsvilje når det gjelder medikamenter for sjeldne tilstander. Det er helt opplagt at lovgivere og myndigheter ikke kun har lagt til grunn tilstandens prevalens, man har også vektlagt andre fellestrekk som kjennetegner «sjeldne» sykdommer. Politikken på feltet er uttrykk for en ambisjon om at bedre organisering og en bedre incentivstruktur vil kunne gi større nytte for pasienter med sjeldne sykdommer, og at forskning om slike sykdommer vil kunne etablere ny vitenskapelig innsikt som potensielt også kan komme andre til gode. Det viktigste hensynet er imidlertid ikke direkte eller indirekte nyttemaksimering, men en erkjennelse av at de fleste sjeldne sykdommer er alvorlige og at myndighetene har ønsket å fremme likeverdig behandling.
Dagens innovasjonsmodell for legemidler og teknologi er basert på at samfunnet finansierer grunnleggende forskning, mens privat industri investerer i produktutvikling og at samfunnet så betaler tilbake kostnadene gjennom en monopolbasert pris i perioden produktet er under patent. Gitt at de private innovasjonsinvesteringene er minst like høye for en sjelden sykdom som for en vanlig, vil prisen per enhet måtte settes vesentlig høyere for de sjeldne sykdommene for at en aktør skal få tilbake den samme investeringen, siden det er færre pasienter å fordele kostnaden på.
Vi mener dette er en legitim måte for samfunnet å finansiere forskning og innovasjon på, men ordningen forutsetter at sjeldenhet tillegges vekt som eget tilleggskriterium når man skal prioritere. Hvor mye høyere prisen skal kunne settes, vil være gjenstand for forhandlinger. Det er dessuten rimelig å forvente at når patentperioden utløper, bør konkurranse medføre at prisen går ned til et nivå hvor marginene på slike medikamenter ikke er vesentlig høyere enn for andre medikamenter.
Vi er på vei inn i en æra av «skreddersydd behandling» (personalized medicine), der sykdomsenheter vil bli oppsplittet og gjenstand for tilpasset eller stratifisert behandling rettet mot spesifikke genetiske mutasjoner hos den enkelte. Eksempler på slike forsøk er eksonoverhoppende medikamenter (exon skipping) ved cystisk fibrose og Duchennes muskeldystrofi. I kreftbehandlingen ser man tilsvarende at visse medikamenter bare har virkning ved visse typer mutasjoner i svulstene. Kanskje er slik spesifikk mutasjonsrettet behandling mer målrettet og gjør at færre får uvirksom behandling og kostnader kan spares?
Samtidig anerkjenner vi at det er en fare for at det kan gå inflasjon i begrepet sjeldne sykdommer og kategorien «orphan drug». Hvis flere og flere sykdommer ender opp med å bli klassifisert som sjeldne, vil begrepet ha mistet sin funksjon og vil måtte avgrenses for å omfatte de tilstander der det er behov for særlige incentiver for å fremme forskning, utvikling og innovasjon.
Enkelte økonomer og andre ønsker å innføre QALY som et felles mål for behandlingseffekt. Det gjør at man kan samle ulike prioriteringskriterier i én tilnærming til prioritering hvor kostnad per QALY blir det enerådende kvantitative målet. QALY som konsept er omdiskutert, i likhet med spørsmålet om det skal etableres en øvre grense for hvor mye samfunnet skal betale for et kvalitetsjustert leveår. En slik grense er innført i England og Wales, men ikke offisielt i andre land. Det finnes imidlertid også andre økonomiske indikatorer, slike er drøftet i kostnadsutvalgets innstilling (20).
Vi er skeptiske til å avvikle et selvstendig kriterium for alvorlighetsgrad, og vi mener status som sjelden sykdom bør vektlegges, i tillegg til en vurdering av alvorlighetsgraden og effekten av behandlingen. Dersom man skulle innføre en øvre grenseverdi for hva man er villig til å betale per kvalitetsjustert leveår, må andre kriterier inngå i prioriteringene (21), og det ville i praksis måtte etableres flere ulike terskler gitt vurdering av de andre kriteriene.
Vi mener sjeldenhet bør være et selvstendig prioriteringskriterium som rettferdiggjør både særlige incentivordninger for forskning og utvikling og høyere enhetspriser for behandling i perioden hvor legemiddelprodusenten har monopol på sitt legemiddel.