Legemidler som Beslutningsforum har avslått
Nye metoder er det politisk vedtatte prioriteringssystemet for hvilke legemidler som skal finansieres i den norske offentlige spesialisthelsetjenesten. Alle nye legemidler spesialisthelsetjenesten har finansieringsansvar for, skal metodevurderes ut fra prioriteringskriteriene nytte, ressurser og alvorlighet før de tas i bruk. Beslutningsforum er Nye metoders besluttende organ. Når Beslutningsforum beslutter at et legemiddel ikke skal innføres, betyr det at legemiddelet ikke vil bli finansiert av den offentlige helsetjenesten. Avslåtte legemidler er fortsatt regulatorisk godkjent, er oppført i Felleskatalogen og er tilgjengelig for forskrivning/ordinering, men helseforetaket dekker altså ikke utgiftene.
Allerede i evalueringen av Nye metoder i 2021–22 ble det foreslått å etablere en unntaksordning for avslåtte legemidler (12). Man valgte imidlertid å ikke gjøre dette, da «… forsvarlighetskravet under nærmest alle omstendigheter vil være oppfylt selv om pasienter ikke kan tilbys behandling som har fått nei-beslutning i Beslutningsforum. RHF-ene mener således at innføring av et system for håndtering av unntak etter nei-beslutning ikke er nødvendig for å ivareta denne problemstillingen» (13). Det var vår mening at «under nærmest alle omstendigheter» ga et visst handlingsrom for bruk av avslåtte legemidler i helt spesielle tilfeller og at vår pasient kunne komme innunder dette.
Tilgangsordningen som ble etablert i april 2025, åpner for bruk av metoder og legemidler som er besluttet ikke innført i spesialisthelsetjenesten. Ordningen gjelder for pasienter som er vurdert som «klinisk eksepsjonelle», det vil si forventes å ha vesentlig større nytte av behandlingen, har mer alvorlig sykdom eller har andre særskilte medisinske årsaker som skiller dem fra gruppen som er metodevurdert. Søknad fra lege om slik behandling må vurderes og godkjennes av fagdirektør i helseforetaket og deretter av en interregional vurderingskomité (14).
Begrepene faglig forsvarlighet og nødvendig helsehjelp gjenfinnes flere steder i helselovgivningen. Helsepersonell skal utføre sitt arbeid i samsvar med de krav til faglig forsvarlighet og omsorgsfull hjelp som kan forventes ut fra helsepersonellets kvalifikasjoner, arbeidets karakter og situasjonen for øvrig (helsepersonelloven § 4). Hadde vi ivaretatt pasientens rett til nødvendig helsehjelp om vi i dette tilfellet overså kjennskapen til internasjonal praksis og anbefalinger og heller etterlevde Beslutningsforums fire år gamle vedtak? Fra juristhold har det blitt framhevet «at retten til nødvendig helsehjelp som menneskerettighet er individuell og at mennesker kan ha et rettskrav på en metode dersom det er den eneste som kan gi forsvarlig hjelp, selv om denne ikke er godkjent av regionalt helseforetak» (15).
Immunmediert trombotisk trombocytopenisk purpura er en sjelden og heterogen sykdom. I slike tilfeller er dokumentasjonen av nye legemidlers effekt og sikkerhet ofte begrenset, spesielt for subpopulasjoner. Tilgangsordningen vil på en bedre måte kunne ivareta retten til nødvendig helsehjelp i slike tilfeller. Ved akutte tilstander, som denne sykdommen er, er kort saksbehandlingstid essensielt for å unngå prognosetap.
Fagmiljøene opparbeider seg erfaring med nye legemidler både nasjonalt og internasjonalt. En kostnad-nytte-vurdering av et legemiddel kan etter en tid fremstå som mangelfull fordi det er publisert nyere studier, men også fordi man i land med et større befolkningsgrunnlag og annet finansieringssystem enn i Norge kan ha opparbeidet seg relevant og verdifull klinisk erfaring. Det siste synes å være tilfelle her, siden flere internasjonale retningslinjer anbefaler kaplasizumab som førstelinjebehandling til alle med immunmediert trombotisk trombocytopenisk purpura, med særlig sterk anbefaling ved alvorlige og/eller refraktære tilfeller.
Fagmiljøene bør foreslå nye metodevurderinger for avslåtte legemidler når klinisk praksis oppleves å være i utakt med legemidlenes status i Nye metoder
Fagmiljøene bør foreslå nye metodevurderinger for avslåtte legemidler når klinisk praksis oppleves å være i utakt med legemidlenes status i Nye metoder. Kliniske fageksperter må involveres i metodevurderingene. Saksbehandlingstiden i den nyetablerte tilgangsordningen må være kort når tid til innsatt behandling kan være avgjørende for utfallet. Ved livstruende akutte tilstander som refraktær immunmediert trombotisk trombocytopenisk purpura må behandlingsansvarlig lege vurdere varigheten av søknadsprosessen opp imot pasientens individuelle rett til nødvendig helsehjelp.