Manglende kunnskap gir lav kvalitet
Den økte forventningen om bruk av pasientrapporterte utfallsmålinger i kliniske studier kan være en utfordring for forskere uten kompetanse på feltet. Dette kan resultere i dårlig datakvalitet, upålitelige resultater og feil tolkning. Uten den nødvendige kompetansen er det en fare for at det brukes spørreskjemaer som ikke er validert for den aktuelle pasientgruppen og som ikke er egnet til å besvare forskningsspørsmålet i studien. I en oversiktsartikkel som omfattet 2 285 artikler om utmattelse (fatigue) ved kronisk sykdom, fant man at det var brukt 252 ulike spørreskjemaer, og 150 av disse var kun brukt i én enkelt studie (8).
For livskvalitetsmålinger kan man velge blant ulike generiske spørreskjemaer som måler aspekter på generell helse, og sykdomsspesifikke skjemaer som måler aspekter som er spesielt relevante for den aktuelle tilstanden. Det anbefales som regel at man benytter begge typer. Men hvor mange skjemaer skal man ha med? Rasjonale for disse valgene bør fremkomme allerede i studieprotokollen. Det er også avgjørende at det brukes spørreskjemaer der pasientene har vært med i utviklingen av spørsmålene, slik at man sikrer at de er forståelige og relevante for dem og ikke bare gjenspeiler forskerens eller klinikerens forståelse og syn på hva som er av betydning.
Riktig valg av måletidspunkt(er) og tiltak som bidrar til høy svarprosent har stor betydning for kvaliteten på pasientrapporterte utfallsmålinger. I tillegg må databearbeidingen og de statistiske analysene være hensiktsmessige. Til slutt må betydningen av forskningsresultatene tolkes riktig; en utregnet verdi fra et skjema har i seg selv ingen intuitiv betydning, og en målbar og statistisk signifikant forskjell trenger ikke være en forskjell som faktisk betyr noe.
Lav kvalitet på dataene gir upålitelige resultater som er uegnet til å endre klinisk praksis (9). I en nylig publisert oversiktsartikkel om eggstokkreft som inkluderte 36 randomiserte studier med pasientrapporterte utfallsmålinger, var det kun ti studier med opplysninger om hvor mange av de inkluderte pasientene som hadde svart på spørreskjema samt årsakene til manglende data (10). Forfatterne konkluderte med at slik mangelfull rapportering gjør det vanskelig for leserne og beslutningstagerne å vurdere resultatenes generaliserbarhet og troverdighet.
På den annen side er det en risiko for at pasientrapporterte utfallsmålinger av god kvalitet og med adekvat rapportering blir vurdert som lite betydningsfulle dersom klinikere og helsemyndigheter ikke har tilstrekkelig kompetanse om slike målinger (11).
Vår erfaring er at norske pasienter er positive til bruk av pasientrapporterte utfallsmålinger i klinisk forskning, men riktig bruk av deres engasjement oppnås kun dersom det teoretiske rammeverket er kjent og velfundert. Å belaste pasientene med spørreskjemaer som ikke er egnet til å gi svar på forskningsspørsmålet, er uetisk. Mangel på validerte spørreskjemaer for bruk i Norge har vært et problem. Pasientrapporterte utfallsmålinger er for eksempel så langt etablert i kun halvparten (27 av 54) av de nasjonale kvalitetsregistrene (12).