De nye EU-tiltakene
Behandlingen i EU har vært tidkrevende. Dette har medført at lovgivningen i Europa kommer omtrent ti år etter den amerikanske (e-tab 1). Det var flere runder med gjennomgang av lovteksten både i EU-parlamentet og i EU-rådet fra 2004 til juni 2006 før den ble vedtatt i desember 2006 med krav om innføring tre uker etter offentliggjøringen. Sommeren 2007 ble det opprettet en pediatrisk komité (Paediatric Committee, PDCO) i EMEA. Den har fått en svært sentral og aktiv rolle. Komiteen vurderer alle aspekter ved medikamentell behandling av barn.
Nytt er også innføringen av en regulatorisk bestemmelse, kalt pediatrisk undersøkelsesplan (paediatric investigation plan, PIP). For nye og patentbeskyttede medisiner må legemiddelprodusentene legge frem data fra pediatriske studier samtidig med innlevering av søknad for markedsføringstillatelse. Det samme må de gjøre når de søker om markedsføringstillatelse for nye indikasjoner, doser eller administrasjonsformer. Om det dreier seg om et legemiddel som søkes godkjent for voksne, men som barn også kan ha nytte av, må produsenten søke om unntak eller utsettelse i påvente av barnedata for å unngå en forsinkelse for andre befolkningsgrupper.
Når det gjelder allerede eksisterende legemidler som ønskes godkjent for en barneindikasjon, er produsenten forpliktet til å markedsføre dem med denne indikasjonen senest to år etter godkjenningen.
Medikamenter som blir godkjent til bruk hos barn, skal merkes med et spesielt symbol som skal vise at de har vært gjennom den pediatriske godkjenningsprosedyren. Disse vil bli kalt barnemedisiner.
EU har valgt å gå for et konsept der utvikling av alle slags medisiner for voksne som også potensielt kan være til nytte for barn, skal være integrert i utviklingen av medisiner for voksne. Alle søknader om utvikling av medisiner eller fornyet markedsføringstillatelse må gjennomføres i henhold til undersøkelsesplanen (PIP), behandles av EUs vitenskapelige legemiddelkomité (CHMP) og vurderes av den pediatriske komité (PDCO). Komiteen skal ta stilling til om to forhold er oppfylt – studiene bør gjennomføres bare hvis det innebærer en mulig terapeutisk fordel for barn, og kravet til studier for barn skal ikke hindre godkjenning av medisiner for andre pasientgrupper.
Legemiddelstudier på barn som leder til markedsfordeler, skal vurderes av den pediatriske komiteen. Alle subgrupper i barnepopulasjonen skal tilgodeses ved at den pediatriske undersøkelsesplanen (PIP) støtter opp om dette i diskusjoner om indikasjon, utvikling og formulering av legemidler for hver enkelt aldersgruppe (fig 1). Produsenten blir belønnet med ytterligere seks måneders markedseksklusivitet uansett om studien fører til barneindikasjon eller ikke når de følger den pediatriske undersøkelsesplanen. Formuleringer tilpasset barn skal inkluderes.
For gamle medisiner vil produsenten kunne søke om en ny type markedsføringstillatelse (Paediatric Use Marketing Authorisation, PUMA). Fordelen er at samme preparatnavn kan brukes, i tillegg til belønningen om ti års databeskyttelse. For såkalt smale legemidler (orphan drugs) der pasientgruppene er for små til at de er kommersielt interessante, kan produsenten søke om forlengelse av eksklusivitetstiden fra ti til 12 år – uansett om studiene fører til en pediatrisk godkjenning eller ikke.
To år etter lovens ikrafttredelse blir all bruk av medisiner til barn registrert for hvert enkelt medlemsland. Videre vil alle nasjonale tiltak som gjelder forskning og utviklingsarbeider knyttet til medikamentell behandling av barn, bli registrert og offentliggjort.