10.02.2001: I vestlige land er det skjedd store fremskritt i behandlingen av HIV-infeksjon siden 1996. Nye og mer potente medikamenter mot viruset er blitt tilgjengelige, i tillegg til nye molekylærbiologiske metoder til kvantitering av virusmengden i blod. Disse fremskrittene har ført til en reduksjon av dødelighet av AIDS (samlebetegnelsen for tilfeller av HIV-infeksjon med uttalt immunsvikt og derav følgende alvorlige immunsviktkomplikasjoner), og også betydelig redusert morbiditet. Imidlertid er en rekke problemer knyttet til dagens HIV-behandling. Slett ikke alle HIV-pasienter svarer...

10.02.2001: Defekt immunforsvar og økt blødningstendens er de to første genetisk betingede tilstander hvor forsøk på genterapi har gitt positive resultater (1). Grunnene til at det har tatt ti år for å komme dit, er å søke på flere problemområder: – Hvordan skal det nye genetiske materialet tilføres til celler (ex vivo) eller til hele individet (in vivo)? – Hvordan skal man sikre seg at det nye genetiske materialet kommer til uttrykk og ikke ”forstummer” etter kortere eller lengre tid? – Hvilken strategi bør velges for terapiforsøkene? – Hvordan skal man unngå bieffekter? Denne artikkelen dreier seg...

10.02.2001: Kreft er den nest hyppigste dødsårsaken i Norge og antall nye krefttilfeller forventes å øke betydelig i de nærmeste årene (1). Det har vært en gradvis bedring i prognosen for kreftpasienter. Mens ca. 30 % overlevde fem år uten tilbakefall for 30 år siden, er femårsoverlevelsen nå ca. 52 prosent. Likevel vil dødeligheten øke i de kommende årene pga. økt krefthyppighet. Det er lite som tyder på omfattende forbedringer av overlevelse for kreftpasienter basert på modifikasjoner av dagens tradisjonelle behandlingsmetoder. Derfor er det stor interesse for å utvikle nye behandlingsstrategier basert...

10.02.2001: Kardiovaskulær sykdom er den hyppigste dødsårsak i den vestlige verden. De fleste tilfellene skyldes iskemisk hjerte- og karsykdom på grunn av aterosklerotiske forsnevringer eller okklusjoner av kar med nedsatt blodtilførsel til vevene. Nøyaktige tall for hyppighet og hyppighetsendringer når det gjelder iskemisk hjerte- og karsykdom finnes ikke. Selv om nye medisiner som beta-blokkere, ACE-hemmere og kolesterolsenkende medikamenter (statiner) de siste 10 – 15 årene har bidratt til å redusere dødelighet ved hjerte- og karsykdommer, forventes likevel denne sykdomsgruppen å forbli den ledende...

30.01.2001: En tverrfaglig ekspertgruppe nedsatt av Senter for medisinsk metodevurdering (SMM) har nylig utarbeidet en rapport om status og fremtidige muligheter for genterapi innen klinisk medisin (1). Denne artikkelen er den første i en temaserie om genterapi, som alle tar utgangspunkt i denne rapporten. Rapporten er en ”tidlig identifikasjon og vurdering av nye metoder” og beskriver status for somatisk genterapi basert på systematisk kartlegging av kliniske protokoller og publiserte resultater. I tillegg identifiseres viktige utviklingstrender innen preklinisk forskning. På bakgrunn av den fremkomne...

30.01.2001: De monogent arvelige sykdommer er hver for seg sjeldne, men fordi det finnes så mange forskjellige slike, rammer de over 1 % av befolkningen. Felles for disse sykdommene er at de vanligvis er alvorlige og at det er begrensede muligheter for behandling. De monogent arvelige sykdommer utgjør derfor et betydelig helseproblem. Selv om symptomatisk behandling kan være livsforlengende, vil genterapi ofte være eneste mulighet for helbredende behandling. De første kliniske forsøk på genterapi gjaldt nettopp pasienter med en monogen sykdom. Det nylig rapporte dødsfall i forbindelse med genterapi, som...

30.01.2001: Primær immunsvikt-sykdommer (PID) representerer en gruppe oftest medfødte sykdommer som i de fleste tilfeller skyldes mutasjoner i gener av essensiell betydning for normal utvikling og/eller funksjon av viktige celler i immunsystemet. Tabell 1 gir en forenklet oversikt over de viktigste hovedgrupper av primær immunsvikt-sykdommer som er kjent i dag (1). De fleste sykdommer i denne gruppen er sjeldne. I løpet av den siste tiårsperioden er den genetiske defekt påvist for en rekke primær immunsvikt-sykdommer, og de aktuelle geners funksjon i immunsystemet er også i mange tilfeller kartlagt. Det...