Lovende behandling ved amyotrofisk lateralsklerose

Jens Bjørheim Om forfatteren
Artikkel

Ny medisin gir langsommere progrediering av amyotrofisk lateralsklerose i musemodell.

Amyotrofisk lateralsklerose (ALS) er en nevrodegenerativ sykdom, der motonevroner i ryggmargens forhorn og presentral cortex selektivt ødelegges. Etiologien bak de fleste tilfeller av sykdommen er ukjent, men en liten gruppe har mutasjoner i genet superoksiddismutase-1 (SOD-1). En hypotese er at akkumulering og aggregering av mutert SOD-1 i cellen er toksisk for organeller og dermed fører til celledød.

I en studie fra London ble en musemodell for amyotrofisk lateralsklerose, med mutasjon i SOD-1, behandlet daglig med arimoklomol som modulerer uttrykket av flere varmesjokkproteiner (1). Det er tidligere vist at arimoklomol reduserer celletoksisiteten av mutert SOD-1. Musene i behandlingsgruppen hadde etter en observasjonsperiode signifikant høyere antall motonevroner enn musene i kontrollgruppe. Det ble observert færre kliniske symptomer i alle stadier av musenes liv. De behandlede musene hadde i gjennomsnitt en 22 % økning i livslengde og 20 % mindre vektreduksjon, sammenliknet med kontrollgruppen.

– Studien er meget interessant og er den første som viser effekt i SOD-mus med intervensjon etter symptomdebut, sier professor Ole-Bjørn Tysnes ved Nevrologisk avdeling, Haukeland Universitetssykehus. Tidligere er det i samme modell vist effekt av celecoxib, men kun ved start av medikasjon før symptomdebut. Effekten av arimoklomol er overbevisende og er dokumentert med økt nevronoverlevelse og muskelfunksjon, samt på dyrenes livslengde.

– Antallet dyr er imidlertid lite, og det er behov for bekreftende data før forsøk ved sporadisk amyotrofisk lateralsklerose. Nevroproteksjon ved bruk av varmesjokkprotein-indusere er et nytt og meget spennende prinsipp. Hypotesen per i dag er at varmesjokkproteinaktivering hindrer proteinaggregering, og i så fall er det aktuelt å forsøke denne behandling også ved andre nevrodegenerative sykdommer, avslutter Tysnes.

Anbefalte artikler