En drastisk sykdom må leges med et drastisk middel - eller forbli ulegelig.
Shakespeare
Hamlet
Når den kvinnelige hjertekirurgen i såpeserien Chicago Hope skal skremme vettet av en ubehagelig mann, sierhun til ham at han har akutt myelogen leukemi. Dette forteller oss at sykdommen i vår kultur er assosiert meddramatiske forestillinger om rask og nesten uavvendelig død.
Lorentz Brinch (1) viser i dette nummer av Tidsskriftet at det ikke lenger trenger å være tilfellet for de pasientersom egner seg for allogen stamcelletransplantasjon. Resultatene av denne behandlingen, som i Norge er sentralisert tilRikshospitalet, er gode og fullt på høyde med internasjonale erfaringer. Dette er ingen selvfølge. Norge er et liteland, og antall pasienter har i perioder vært nede mot den minimumsgrensen mange mener er nødvendig for dyktiggjøring(2). Virksomheten er kritisk avhengig av høy kvalitet i en rekke deltakende fagmiljøer, med vevstyping, cytogenetikk,infeksjonsmedisinsk diagnostikk og blodbanktjenester som de viktigste.
Allogen stamcelletransplantasjon er en krevende behandling, som medfører store bivirkninger for pasienten og høyeutgifter for sykehuset. Den beinmargsutryddende og immunsuppressive initialbehandlingen med cytostatika og stråling harforandret seg lite over tid, og er toksisk med smal terapeutisk virkningsbredde.
Bedringen av resultatene i de senere år har komplekse årsaker. Ved siden av den læringskurve all komplisertbehandling medfører, har nok fremskritt i støttebehandling og utvelgelsen av hvilke pasienter som vil ha størst nytteav behandlingen vært viktig. Omfattende og nøyaktig vevstyping på DNA-nivå er vist å være vesentlig for utvelgelse avubeslektede stamcellegivere fra beinmargsregistrene (3), og miljøet ved Institutt for immunologi ved Rikshospitalet hargitt et avgjørende bidrag til dette. I de senere år er det blitt en økende forståelse for at behandlingens suksess vedleukemi ikke primært skyldes den beinmargsutryddende og immunsuppressive forbehandlingen. Den påfølgende immunologiskeutryddelsen av vertens resthematopoese, som utføres av giverens T-celler og naturlige drepeceller, fører samtidig tilutryddelse av de gjenværende leukemicellene, som deler hematopoetiske differensieringsantigener med normale celler.Dette er kanskje årsaken til at allogen stamcelletransplantasjon ikke har fått noen plass i behandlingen avcytostatikafølsomme svulster som ikke bærer hematopoetiske differensieringsantigener (4). Kontroll av spesifisiteten ogstyrken av denne immunresponsen synes nødvendig for å komme videre i utviklingen, spesielt for å redusere toksisiteten,som medfører en betydelig mortalitet og store lidelser for enkelte pasienter.
Selv med optimistiske anslag bidrar transplantasjonsvirksomheten beskjedent til overlevelsen for pasientgruppen somhelhet, og i et folkehelseperspektiv er den knapt synlig. Sykdommene er i seg selv sjeldne, og et flertall av pasientermed disse sykdommene er for gamle til at behandlingen kan gjennomføres med forventning om nytte. For den enkelte yngrepasient med sikker dødelig sykdom, for eksempel kronisk myelogen leukemi eller tilbakefall av akutt myelogen leukemi,er det imidlertid ingen annen behandling som kan "vriste en ut av dødens klør" på samme måte. Denne dobbeltheten pregervirksomhetens sosiale, kulturelle og politiske symbolfunksjon. Akutt leukemi er toppscorer på rankinglisten oversykdommers medisinske prestisje (5).
Stamcelletransplantasjonene manifesterer samfunnets vilje til å satse store økonomiske og teknologiske ressurser påå redde enkeltmenneskers liv, og utgjør i verdimessig forstand en motpol til kollektive tiltak på befolkningsnivå, somforbygging av tobakks- eller trafikkskader. I en tabloid tid hvor dramatisering, individualisering og høyteknologi kanutnyttes i mediene til egen økonomisk vinning, har miljøet ved Rikshospitalet under Stein Evensens ledelse på enprisverdig måte fremmet nøkternhet og åpen diskusjon omkring etiske prinsipper for ressursprioritering tilvirksomheten. Ressursbruken per vunnet leveår er i kostnad-effekt-analyser sammenliknbar med hypertensjonsbehandling(6).
I det norske miljøet har man foretatt strategiske valg underveis. Disse var kontroversielle da de ble gjort, menutviklingen har i økende grad gitt dem rett. Et eksempel er den konsekvente satsing på tidlig transplantasjon fremforinterferonbehandling ved kronisk myelogen leukemi.
Allogen stamcelletransplantasjon er en virksomhet som krysser grenser og skaper konflikter, både immunologisk,etisk, politisk og økonomisk. Gode kliniske resultater forutsetter fagmiljøer med sterk forskningskompetanse. Derfor erdet viktig at rekrutteringsvanskelighetene i norsk medisinsk forskning (7) finner en løsning.
Jens Hammerstrøm
Jens Hammerstrøm (f. 1947) er overlege og spesialist i hematologi. Han er professor vedNorges teknisk-naturvitenskapelige universitet.