Barn rammet av leukemi etter genterapi

Artikkel

Flere internasjonale forsøk med gentarapi er innstilt etter at to barn i Frankrike fikk påvist blodkreft etter slik behandling.

Meldingen om at to av 11 barn som fikk samme type genterapi ved Necker-hospitalet i Paris, har utviklet leukemi, sender sjokkbølger inn i internasjonale forskningsmiljøer, ifølge tidsskriftene Nature og BMJ. Det er påvist at de molekylære prosessene som har ført til blodkreft hos de to guttene er identiske. Alle de 11 barna har fått genterapi mot den sjeldne, arvelige immundefekten SCID (severe combined immunodeficiency disease). Dette er en alvorlig immunsvikt som det ikke finnes etablert behandling for.

I påvente av en nærmere avklaring om sammenhengen mellom de to leukemitilfellene og genterapi, har britiske og amerikanske myndigheter stanset forsøk med genterapi på barn med SCID-syndromet. Det amerikanske Food and Drug Administration (FDA) har også innstilt alle behandlingsprotokoller som har likhetstrekk med forsøkene i Frankrike. Det dreier seg om bortimot 30 protokoller. I februar møtes FDA for å drøfte hvordan man skal for-holde seg videre til forskningen på dette området.

Det første tilfellet av leukemi etter genterapi ble bekjentgjort i september 2002. Nå har Paris-forskerne identifisert et nytt tilfelle som er nesten identisk med det første. I begge tilfeller ble det benyttet RNA-virus, såkalt retrovirus, til genoverføring. Ved denne metoden for genterapi, blir det nye genet fraktet inn i cellekjernen og integrert i cellens genom.

Hos de to guttene som fikk leukemi, viser det seg at det nye genet er blitt tatt opp like i nærheten av stedet for LMO2-genet, som disponerer for barneleukemi. Risikoen for at genet skal opptas akkurat der, er svært liten: et sted mellom 1/50 000 og 1/100 000 for en gitt celle.

Forskningssjef Erlend Smeland ved Radiumhospitalet sier man lenge har fryktet alvorlige bivirkninger og komplikasjoner ved genterapi. – En av farene er nettopp genterapi-indusert kreftutvikling ved at virusvektorer integreres tilfeldig i genomet, sier Smeland. Han understreker at denne type forsøk ikke er utført eller planlagt i Norge. Smeland kaller de medisinske komplikasjonene hos SCID-barna et alvorlig tilbakeslag for genterapi, særlig på bakgrunn av at de initiale resultatene var meget lovende hos denne pasientkategorien. Det er uklart om det bare er denne spesielle formen for genterapi som er risikofylt, eller om grunnsykdommen ved alvorlig immunsvikt også kan spille en rolle. T. Sundar

www.tidsskriftet.no/pls/lts/pa_lt.visnyhet?vp_id=411

Anbefalte artikler