Viktig skritt mot effektiv genterapi

Ragnhild Ørstavik Om forfatteren
Artikkel

Hematopoetiske stamceller kan utvikle seg til alle typer hematologiske celler, deriblant celler i immunsystemet. Disse stamcellene er attraktive målceller for genterapi. Ved genterapi er man avhengig av en vektor som transporterer det nye genet inn i vertens celler. Et hovedproblem med de fleste retrovirusvektorer er at målcellen må være i delingsfase for at det overførte genet skal inkorporeres i cellens genom. Det har vært vanskelig å få hematopoetiske stamceller til å dele seg uten at de samtidig differensierer og mister noe av sitt potensiale som stamceller.

Lentivirus er en undergruppe av retrovirus, hvor HIV er det mest kjente i denne gruppen. Bruker man lentivirus som vektor, behøver ikke målcellen være i delingsfase for at det overførte genet skal inkorporeres i genomet.

En ny studie med lentivirus som vektor har fått stor oppmerksomhet i det anerkjente tidsskriftet Blood (1). Forskerne ved Johns Hopkins-universitetet brukte en lentivirusvektor basert på HIV-viruset. Mange av HIV-genene ble fjernet og vektoren konstruert for å inaktivere seg selv etter genoverføringen.

– Med denne vektoren har de kunnet overføre gener til hematopoetiske stamceller med høy effektivitet, forklarer Jan Brinchmann ved Immunologisk institutt, Rikshospitalet. – Ved å kontrollere det overførte genet med spesifikke promotorer, har de fått uttrykt det overførte genet i noen spesifikke differensierte undergrupper av stamcellenes datterceller, mens andre datterceller ikke uttrykker genet. Studien er et viktig skritt på veien mot å kunne tilby skreddersydd behandling til pasienter som behøver transplantasjon med genmodifiserte hematopoetiske stamceller.

Anbefalte artikler