Jeg har MS og fikk cellegiftbehandling med autolog stamcellestøtte i januar 2015 ved Careggi Universitetssykehus i Firenze, med god effekt. Jeg mener at denne behandlingen ville vært tilgjengelig langt tidligere og til langt flere MS-pasienter, hadde det ikke vært for problemene jeg beskriver. Behandlingen er fortsatt praktisk talt utilgjengelig i Norge.
Forfatterne skriver at høyeffektiv immunmodulerende behandling med bremsemedisiner er god behandling for de fleste, men at noen likevel opplever attakk og sykdomsforverring (1). Jeg mener at dette er misvisende, siden over 50 prosent fortsatt har sykdomsaktivitet (2).
De viser til en registerstudie fra 2023 (3), og sier at B-celleterapi med okrelizumab var like effektivt som stamcellebehandling. Imidlertid brukte registerstudien hverken livskvalitetsmåling eller MR-undersøkelse. Dette er store studiesvakheter, ikke minst fordi stamcellestudier viser markant bedring i livskvalitet, til forskjell fra bremsemedisinstudier (4).
Forfatterne skriver at hvorvidt kostnad, risiko og behandlingsbelastning ved stamcellebehandling er større gjennom et livsløp, er mer usikkert. Menon Economics publiserte rapporten «Samfunnsøkonomiske konsekvenser av multippel sklerose» i 2023 på oppdrag fra MS-forbundet, hvor stamcellebehandling kommer klart best ut (5).
Videre skriver forfatterne at risikoen ved stamcellebehandling hos yngre pasienter med god nevrologisk funksjon er akseptabel. I den randomiserte kontrollerte studien forfatterne viser til, var de stamcellebehandlede 18-54 år gamle. Likeså, observasjonsstudier i metaanalysen, viser akseptabel risiko for personer over 54 år (4, 6).
De mener at pasienter med tydelig inflammatorisk aktivitet under konvensjonell immunmodulerende behandling, og at pasienter med svært aggressiv attakkpreget multippel sklerose, bør ha tilbud om stamcellebehandling. De påpeker ikke at kriteriene for stamcellebehandling sannsynligvis er urimelige. MR-undersøkelse har dårlig oppløsning pga. kraniet, og flekkene som representerer betennelse, kommer og går (isolert sett burde det tas MR-undersøkelse ukentlig) (7). Attakker forekommer gjennomsnittlig ca. hvert tredje år, sjeldnere med økende alder, og representerer «toppen av isfjellet» - betennelsestopper (7). EDSS-score er et grovt mål på funksjonsnivå. Livskvalitetsmåling fanger opp sykdomsaktivitet som fatigue, smerter, lydoverømfintlighet, søvnvansker, koordinasjonsvansker, tap av finmotorikk med mer, men gjelds ikke for å få stamcellebehandling. MR-studier viser at hjernen til MS-pasienter er mindre enn tilsvarende normalbefolkning (8), og nyere MS-forskning viser at funksjonsnivået til MS-pasienter faller gradvis mellom attakker (9). Når bakteppet er at MS er en autoimmun sykdom med kronisk, svingende betennelsesaktivitet i hjernen, er det sannsynlig at gradvis mindre hjernestørrelse skyldes kronisk betennelse som ikke utløser attakker eller synes på MR-bilder.
I Norge får 400-500 MS hvert år, og ca. 14 000 har MS. Siden 2010 har 80-90 personer fått stamcellebehandling på Haukeland sykehus. I høringsinnspillet til stortingsdebatten i november 2023 om innføring av stamcellebehandling i norske sykehus, antok forfatterne at 5-15 MS-pasienter er aktuelle for stamcellebehandling årlig (1).
Det er derfor ikke betryggende når forfatterne avslutningsvis sier at alle pasienter bør være trygge på at de får god og riktig behandling i Norge, slik at dyre behandlingsreiser til utlandet blir unødvendige.
Litteratur
1. Nygaard GO, Holmøy T. Norsk helsevesen bør tilby stamcellebehandling mot multippel sklerose. Tidsskr Nor Legeforen 2024; 144. doi: 10.4045/tidsskr.23.0770
2. Rogne S. Nevrologer bør også være habile: Altinget 1.12.2023. https://www.altinget.no/artikkel/nevrologer-boer-ogsaa-vaere-habile Lest 13.2.2024.
3. Kalincik T, Sharmin S, Roos I et al. Comparative Effectiveness of Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplant vs Fingolimod, Natalizumab, and Ocrelizumab in Highly Active Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis. JAMA Neurol 2023; 80: 702–713. doi:10.1001/jamaneurol.2023.1184
4. Burt RK, Balabanov R, Burman J et al. Effect of Nonmyeloablative Hematopoietic Stem Cell Transplantation vs Continued Disease-Modifying Therapy on Disease Progression in Patients With Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis: A Randomized Clinical Trial. JAMA 2019; 321: 165–74. doi:10.1001/jama.2018.18743
5. Skogli E, Halvorsen C, Lønstad C et al. Rapport. Samfunnsøkonomiske konsekvenser av multippel sklerose. Menon-publikasjon nr. 78/2023. Oslo: Menon Economics, 2023. https://www.menon.no/wp-content/uploads/2023-78-Samfunnsokonomiske-konsekvenser-av-multippel-sklerose.pdf Lest 13.2.2024.
6. Nabizadeh F, Pirahesh K, Rafiei N et al. Autologous Hematopoietic Stem-Cell Transplantation in Multiple Sclerosis: A Systematic Review and Meta-Analysis. Neurol Ther 2022; 11: 1553–69. https://doi.org/10.1007/s40120-022-00389-x
7. Kalincik T. Multiple Sclerosis Relapses: Epidemiology, Outcomes and Management. A Systematic Review. Neuroepidemiology 2015; 44: 199-214. doi: 10.1159/000382130.
8. Rogne S. Kroniske MS-symptomer gjenspeiler sykdomsaktivitet i hjernen. Dagens Medisin 1.10.2020. https://www.dagensmedisin.no/debatt-og-kronikk/kroniske-ms-symptomer-gjenspeiler-sykdomsaktivitet-i-hjernen/220095 Lest 13.2.2024.
9. Piehl F. Current and emerging disease-modulatory therapies and treatment targets for multiple sclerosis. J Intern Med 2021; 289: 771-791. doi: 10.1111/joim.13215.
Prisverdig initiativ, men misvisende, for lite og for sent
Forfatterne skriver at høyeffektiv immunmodulerende behandling med bremsemedisiner er god behandling for de fleste, men at noen likevel opplever attakk og sykdomsforverring (1). Jeg mener at dette er misvisende, siden over 50 prosent fortsatt har sykdomsaktivitet (2).
De viser til en registerstudie fra 2023 (3), og sier at B-celleterapi med okrelizumab var like effektivt som stamcellebehandling. Imidlertid brukte registerstudien hverken livskvalitetsmåling eller MR-undersøkelse. Dette er store studiesvakheter, ikke minst fordi stamcellestudier viser markant bedring i livskvalitet, til forskjell fra bremsemedisinstudier (4).
Forfatterne skriver at hvorvidt kostnad, risiko og behandlingsbelastning ved stamcellebehandling er større gjennom et livsløp, er mer usikkert. Menon Economics publiserte rapporten «Samfunnsøkonomiske konsekvenser av multippel sklerose» i 2023 på oppdrag fra MS-forbundet, hvor stamcellebehandling kommer klart best ut (5).
Videre skriver forfatterne at risikoen ved stamcellebehandling hos yngre pasienter med god nevrologisk funksjon er akseptabel. I den randomiserte kontrollerte studien forfatterne viser til, var de stamcellebehandlede 18-54 år gamle. Likeså, observasjonsstudier i metaanalysen, viser akseptabel risiko for personer over 54 år (4, 6).
De mener at pasienter med tydelig inflammatorisk aktivitet under konvensjonell immunmodulerende behandling, og at pasienter med svært aggressiv attakkpreget multippel sklerose, bør ha tilbud om stamcellebehandling. De påpeker ikke at kriteriene for stamcellebehandling sannsynligvis er urimelige. MR-undersøkelse har dårlig oppløsning pga. kraniet, og flekkene som representerer betennelse, kommer og går (isolert sett burde det tas MR-undersøkelse ukentlig) (7). Attakker forekommer gjennomsnittlig ca. hvert tredje år, sjeldnere med økende alder, og representerer «toppen av isfjellet» - betennelsestopper (7). EDSS-score er et grovt mål på funksjonsnivå. Livskvalitetsmåling fanger opp sykdomsaktivitet som fatigue, smerter, lydoverømfintlighet, søvnvansker, koordinasjonsvansker, tap av finmotorikk med mer, men gjelds ikke for å få stamcellebehandling. MR-studier viser at hjernen til MS-pasienter er mindre enn tilsvarende normalbefolkning (8), og nyere MS-forskning viser at funksjonsnivået til MS-pasienter faller gradvis mellom attakker (9). Når bakteppet er at MS er en autoimmun sykdom med kronisk, svingende betennelsesaktivitet i hjernen, er det sannsynlig at gradvis mindre hjernestørrelse skyldes kronisk betennelse som ikke utløser attakker eller synes på MR-bilder.
I Norge får 400-500 MS hvert år, og ca. 14 000 har MS. Siden 2010 har 80-90 personer fått stamcellebehandling på Haukeland sykehus. I høringsinnspillet til stortingsdebatten i november 2023 om innføring av stamcellebehandling i norske sykehus, antok forfatterne at 5-15 MS-pasienter er aktuelle for stamcellebehandling årlig (1).
Det er derfor ikke betryggende når forfatterne avslutningsvis sier at alle pasienter bør være trygge på at de får god og riktig behandling i Norge, slik at dyre behandlingsreiser til utlandet blir unødvendige.
Litteratur
1. Nygaard GO, Holmøy T. Norsk helsevesen bør tilby stamcellebehandling mot multippel sklerose. Tidsskr Nor Legeforen 2024; 144. doi: 10.4045/tidsskr.23.0770
2. Rogne S. Nevrologer bør også være habile: Altinget 1.12.2023. https://www.altinget.no/artikkel/nevrologer-boer-ogsaa-vaere-habile Lest 13.2.2024.
3. Kalincik T, Sharmin S, Roos I et al. Comparative Effectiveness of Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplant vs Fingolimod, Natalizumab, and Ocrelizumab in Highly Active Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis. JAMA Neurol 2023; 80: 702–713. doi:10.1001/jamaneurol.2023.1184
4. Burt RK, Balabanov R, Burman J et al. Effect of Nonmyeloablative Hematopoietic Stem Cell Transplantation vs Continued Disease-Modifying Therapy on Disease Progression in Patients With Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis: A Randomized Clinical Trial. JAMA 2019; 321: 165–74. doi:10.1001/jama.2018.18743
5. Skogli E, Halvorsen C, Lønstad C et al. Rapport. Samfunnsøkonomiske konsekvenser av multippel sklerose. Menon-publikasjon nr. 78/2023. Oslo: Menon Economics, 2023. https://www.menon.no/wp-content/uploads/2023-78-Samfunnsokonomiske-konsekvenser-av-multippel-sklerose.pdf Lest 13.2.2024.
6. Nabizadeh F, Pirahesh K, Rafiei N et al. Autologous Hematopoietic Stem-Cell Transplantation in Multiple Sclerosis: A Systematic Review and Meta-Analysis. Neurol Ther 2022; 11: 1553–69. https://doi.org/10.1007/s40120-022-00389-x
7. Kalincik T. Multiple Sclerosis Relapses: Epidemiology, Outcomes and Management. A Systematic Review. Neuroepidemiology 2015; 44: 199-214. doi: 10.1159/000382130.
8. Rogne S. Kroniske MS-symptomer gjenspeiler sykdomsaktivitet i hjernen. Dagens Medisin 1.10.2020. https://www.dagensmedisin.no/debatt-og-kronikk/kroniske-ms-symptomer-gjenspeiler-sykdomsaktivitet-i-hjernen/220095 Lest 13.2.2024.
9. Piehl F. Current and emerging disease-modulatory therapies and treatment targets for multiple sclerosis. J Intern Med 2021; 289: 771-791. doi: 10.1111/joim.13215.