Stort potensial
Hovedutfordringen innen genterapi er å overføre genene effektivt til cellekjernene hvor de skal virke. Som vektorer kan man bruke inaktiverte virus, men problemet er at de i visse tilfeller kan forårsake uheldige inflammasjoner og immunresponser (2, 3). Enkelte dødsfall har også vært meldt etter genterapi på pasienter.
– Sikkerheten ved metodene har fått økende oppmerksomhet de siste årene. Det forskes på å lage bedre og tryggere vektorer, blant annet ved å benytte modifiserte adenovirus og lentivirus. En annen stor utfordring er å oppnå en finstemt regulering av genuttrykket i målcellene, sier Smeland.
Han nevner flere nye teknikker som vil bringe genterapien videre i årene som kommer. Et eksempel er kunstige kromosomer, dvs. modellkromosomer hvor man kan putte inn og overføre store genbiter. Et annet eksempel er løselige antisensmolekyler og ribozymer, som gir mulighet til henholdsvis å blokkere eller kutte ønskede mRNA-segmenter, slik at proteinsyntesen blir hemmet. Nye DNA-vaksiner prøves nå ut på profylaktisk indikasjon ved kreft og ved infeksjonssykdommer som HIV, hepatitt, influensa, herpes og malaria. På lengre sikt har genmodifiserte stamceller et stort potensial innen sykdomsbehandling og transplantasjonsmedisin.
Vil genterapi være et reelt behandlingsalternativ i 2020? Erlend Smeland tror bestemt at det vil bli klare nisjer for genterapi, først og fremst innen behandlingen av kreft og hjerte- og karsykdommer. Han ser heller ikke bort fra at genterapi i fremtiden vil bli brukt på fostre, så fremt man ikke endrer kimbanen og kan garantere at terapeutiske gener ikke blir nedarvet til nye generasjoner. Hvis ikke, kan metodene komme ut av kontroll og forskningen vil havne i et etisk uføre.
– Molekylærmedisin, inkludert genterapi, vil prege helsevesenet i det neste årtusen. I løpet av kort tid vil HUGO-prosjektet sørge for at hele det humane genom blir sekvensert. Vi går mot en eksplosjonsartet økning i kunnskapen om gener og genfunksjon. Den teknologiske utviklingen vil gi enorme muligheter innen genmanipulering. Bare etikken og kostnadene vil sette grensene, sier Erlend B. Smeland.