Sjeldenhet – eget kriterium ved prioritering?

Arvid Heiberg, Jan Frich, John-Arne Røttingen Om forfatterne

Kommentarer

(2)
Denne artikkelen ble publisert for mer enn 12 måneder siden, og vi har derfor stengt for nye kommentarer.
Erik Nord
Om forfatteren

Heiberg og medarbeidere mener at sjeldenhet av sykdommen bør være et eget kriterium ved prioritering i helsevesenet (1). Det mener jeg er en avsporing av en viktig debatt. Sjeldenhet har egenverdi bare for samlere, f.eks. av sommerfugler og frimerker. I helsevesenet driver man, forhåpentlig, ikke med samling. At sykdommen er sjelden har ikke betydning i seg selv, til forskjell fra sykdommens alvorlighetsgrad og nytte av eventuell behandling.

Sakens kjerne er vektlegging av kostnader ved behandling. Heiberg og medarbeidere har som etisk premiss at ved prioritering bør alle ha «like muligheter til helse», dvs. også om det er variasjon i kostnadene. Tiltak for personer med sjeldne sykdommer tenderer til å være svært kostbare regnet per person. Det følger at det offentlige helsevesen bør være innstilt på å akseptere høyere kostnader per vunnet QALY i forbindelse med sjeldne sykdommer enn i forbindelse med vanlige sykdommer. Men av det etiske premisset om like behandlingsmuligheter for alle følger det like mye at personer som er dyre å behandle av andre grunner enn sjeldenhet, bør tilgodeses med høyere betalingsvillighet per QALY. Skal man ha større betalingsvillighet i forbindelse med personer som er dyre pga. sjeldenhet, enn i forbindelse med personer som er dyre av andre grunner, må man ha en god grunn. Dette problemet overser Heiberg og medarbeidere.

En australsk-norsk studie tydet på at folk flest synes at kostnader ikke bør tillegges så stor vekt som prioritering etter kostnad-nytte-forhold tilsier (2). Dette er et viktig tema å diskutere. Ut av det kan det komme konklusjoner som er gunstige også for personer med sjeldne sykdommer. Men det betyr altså ikke at sjeldenhet fortjener å bli eget prioriteringskriterium.

Ellers synes jeg at forfatternes omgang med QALY-begrepet er forvirrende. QALY er et uttrykk for størrelsen på helsegevinster, ikke for samfunnsmessig verdsettelse av tiltak for ulike grupper (3). I det sistnevnte kommer rettferdighetsbetraktninger inn i bildet. Det er per i dag å slå inn nokså åpne dører å si at det offentlige helsevesenets betalingsvillighet for en QALY vil måtte avhenge av omstendighetene (4).

Litteratur

1. Heiberg A, Frich J, John-Arne Røttingen. Sjeldenhet - eget kriterium ved prioritering? Tidsskr Nor Legeforen 2914; 134: 524-6.

2. Nord E, Richardson J, Street A, Kuhse, H, Singer P. Who cares about cost? Health Policy 1995; 34: 79-94.

3. Nord E, Richardson J, Macarounas-Kirchmann K. Social evaluation of health care versus personal evaluation of health states. Int J Techn Assessment in Health Care 1993; 9: 463-478.

4. Økonomisk evaluering av helsetiltak - en veileder. Oslo: Helsedirektoratet 2012.

Arvid Heiberg
Om forfatteren

A. Heiberg og medarbeidere svarer:

I sitt kommentarinnlegg er Nord uenig i at status som sjelden diagnose bør tillegges vekt ved prioriteringer i helsevesenet, og han hevder at vi misforstår QALY-begrepet . I vår artikkel skrev vi: «Gjennom størrelsen «kvalitetsjusterte leveår» (QALY) kan man få et mål for hvordan befolkningen verdsetter et ekstra leveår for en person i gruppe A og en person i gruppe B, og man vil kunne legge dette til grunn når man skal prioritere».

La oss presisere at vi med «verdsetter» i sitatet over viser til hvordan respondenter i en befolkning verdsetter kvaliteten på livet med en gitt tilstand eller sykdom på en skala fra 0,0 til 1,0. En av hensiktene med vår artikkel var å påpeke at dersom man ensidig innfører en øvre grense for behandlingskostnader basert på QALY, vil personer med sjeldne sykdommer i praksis ekskluderes fra muligheten til likeverdig behandling.

Nord skriver: «Men av det etiske premisset om like behandlingsmuligheter for alle følger det like mye at personer som er dyre å behandle av andre grunner enn sjeldenhet, bør tilgodeses med høyere betalingsvillighet». Vi er, som vi sier i artikkelen, enige i at det kan være andre forhold, slik som en sykdoms alvorlighet, som kan begrunne høyere betalingsvillighet for tilstander som ikke er sjeldne.

Nord etterlyser argumentasjon for at sjeldenhet er relevant som eget kriterium i en prioriteringssammenheng. Hovedargumentet i vår artikkel er: Det er en kjensgjerning at utviklings- og innovasjonskostnadene for legemidler til pasientgrupper med sjeldne sykdommer ikke er lavere enn for andre sykdommer. I og med at slike kostnader må fordeles på et færre antall pasienter, vil dette gjenspeiles i prisen på behandlingen. Det vil følgelig, som hovedregel, koste mer for samfunnet å behandle en pasient med en sjelden diagnose sammenliknet med en pasient med en vanligere sykdom.

De internasjonale ordningene for «orphan diseases» (1, 2) tar høyde for at utviklings- og innovasjonskostnadene for sjeldne tilstander må dekkes inn på et færre antall pasienter, og de forsøker å korrigere denne markedssvikten for å sikre likeverdige behandlingsmuligheter. Dette kan gjøres ved raskere og enklere godkjenningsprosesser, lengre markedseksklusivitet og signaler om villighet til høyere pris. Disse mekanismene er etablert politikk og praksis i Norge, Europa og USA, og viser at sjeldenhet implisitt er etablert som de facto prioriteringskriterium. Vårt poeng er at sjeldenhet også formelt bør gis en slik status slik at vi sikrer dem med sjeldne sykdommer en lik rett til behandlingsmuligheter.

Litteratur

1. Developing products for rare diseases and conditions. www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/default.htm (20.1.2014).

2. Medicines for rare diseases. www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/special_topics/general/general_content_000034.jsp&mid=WC0b01ac058002d4eb (20.1.2014).